ווטריסירן (vutrisiran) הפחיתה את הסיכון לתמותה מכל סיבה ולאירועים קרדיווסקולריים חוזרים בחולי עמילואידוזיס עם מוטציה בגן לחלבון טרנסתירטין (ATTR, transthyretin amyloidosis) וקרדיומיופתיה, כפי שהודגם במחקר HELIOS-B.
עוד בעניין דומה
במחקר שממצאיו פורסמו לאחרונה בכתב העת Journal of the American College of Cardiology, חוקרים ביקשו להעריך את ההשפעה של ווטריסירן על חולים ממחקר HELIOS-B עם דרגות חומרה שונות של אי ספיקת לב.
במחקר HELIOS-B, חולים עם עמילואידוזיס של טרנסתירטין וקרדיומיופתיה בדרגות תפקוד NYHAי(New York Heart Association) של 1-3 חולקו באקראי ביחס של 1:1 לקבלת ווטריסירן במינון 25 מ״ג או אינבו אחת לשלושה חודשים, למשך עד 36 חודשים (חולים בדרגה תפקודית 3 או 4 ובשלב 3 לפי NACי[National Amyloidosis Centre] לא נכללו).
אנליזת תת קבוצות מחקרית זו בחנה את נקודת הסיום העיקרית המשולבת של תמותה מכל סיבה ואירועים קרדיווסקולריים חוזרים וכן את שיעור התמותה מכל סיבה ותוצאים נוספים הקשורים לתפקוד ולביומרקרים.
מתוך 654 משתתפים, 84 (13%) היו בדרגת NYHA 1, 508 (78%) בדרגה 2, ו-62 (9%) בדרגה 3. רמת ה-NT-proBNPי(N-terminal pro–B-type natriuretic peptide) הבסיסית החציונית היתה 1,920 ננוגרם לליטר.
לפי תוצאות המחקר, נצפתה ירידה בסיכון לתמותה מכל סיבה ואירועים קרדיווסקולריים חוזרים עם ווטריסירן לעומת אינבו בכל תת קבוצות החומרה: יחסי הסיכונים היו 0.54 (רווח בר-סמך 95%: 0.27-1.10), 0.77 (0.57-1.03) ו-0.68 (0.33-1.41) עבור דרגות NYHAי1, 2 ו-3, בהתאמה.
לפי שלישוני NT-proBNP, יחס הסיכונים היה 0.52 (רווח בר-סמך 95%: 0.30-0.88) עבור פחות מ-1,368 ננוגרם לליטר, 0.61 (0.37-1.00) בין 1,368 ל-2,691, ו-0.93 (0.64-1.35) עבור 2,691 ומעלה.
כמו כן, לפי דירוג NAC, יחסי הסיכונים היו 0.49 (רווח בר-סמך 95%: 0.34-0.72), ו-1.08 (0.74-1.56) עבור שלב 1 ושלבים 2/3, בהתאמה.
לפי דרוג קולומביה, יחס הסיכונים היה 0.69 (רווח בר-סמך 95%: 0.45-1.07) עבור שלב מוקדם ו-0.74 (0.53-1.02) עבור שלב בינוני/ מאוחר. תוצאות דומות התקבלו גם באוכלוסיית המונותרפיה (חולים שלא טופלו עם טפמידיס [tafamidis] בתחילת המחקר) וכן בכל נקודות הסיום הנוספות שנבדקו.
החוקרים מסכמים כי ווטריסירן הדגימה תועלת קלינית לאורך כל דרגות חומרת המחלה במחקר HELIOS-B, עם תועלת מירבית בשלבים מוקדמים ופחות חמורים של המחלה.
מקור:
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
תגובות אחרונות