קרדיומיופתיה על רקע עמילואידוזיס טרנסתירטין (ATTR-CM, Transthyretin amyloid cardiomyopathy) נגרמת משקיעת סיבי עמילואיד של טרנסתירטין בלב ומתאפיינת בתחלואה ותמותה גבוהות.
עוד בעניין דומה
במחקר HELIOS-B (מחקר להערכת היעילות של וולטיסיראן [Vutrisiran] בחולי עמילואידוזיס טרנסתירטין לבבי), נמצא כי טיפול עם וולטיסיראן, תרופה הפועלת במנגנון של הפרעה ל-RNAי(RNA interference), הפחית את שיעור התוצא העיקרי המשולב, תמותה מכל סיבה ואירועים קרדיווסקולריים חוזרים, ושיפר את מבנה ותפקוד הלב לאורך תקופה של 30 חודשים.
במחקר שממצאיו פורסמו לאחרונה בכתב העת Journal of the American College of Cardiology, חוקרים ביקשו לבחון את הקשר בין מדדים אקוקרדיוגרפיים של מבנה ותפקוד הלב לבין התוצא הראשוני ולברר האם שינויים חיוביים במבנה ותפקוד הלב בעקבות טיפול עם וולטיסיראן קשורים לשיפור בתוצאים קליניים.
במחקר HELIOS-B נכללו 655 חולי עמילואידוזיס טרנסתירטין לבבי, אשר חולקו באקראי לקבלת וולטיסיראן (25 מ"ג בהזרקה תת-עורית כל 12 שבועות) או אינבו. בדיקות אקו לב בוצעו בתחילת המחקר וכן בחודשים 12, 18, 24 ו-30.
כדי לבחון את הקשר בין המדדים האקוקרדיוגרפיים הבסיסיים לתוצא הראשוני, נעשה שימוש במודלים מסוג אנדרסן-גיל (Andersen-Gill), אשר הותאמו לגיל, מין, סוג המחלה ודרגת המרכז הלאומי לעמילואידוזיס, תוך חלוקה לפי שימוש בטאפמידיס (tafamidis) בתחילת המחקר והקצאת טיפול. בנוסף, שינויים בתפקוד הלב בין תחילת המחקר לחודש ה-18 הושוו בין קבוצות הטיפול, ונבחנו בקשר לתוצאים במסגרת אנליזות של ציוני דרך (landmark analyses).
נכללו 654 משתתפים עם נתוני אקו זמינים (גיל חציוני 77, 93% גברים, 88% עם עמילואידוזיס טרנסתירטין מזן הבר [wild-type]).
תוצאות המחקר הדגימו כי התפקוד הסיסטולי והדיאסטולי של החדרים השמאלי והימני בתחילת המחקר היה קשור באופן בלתי תלוי לתוצא הראשוני (יחס סיכונים לכל עלייה, מקטע הפליטה של חדר שמאל: 0.90 לכל עלייה של 5%, רווח בר-סמך 95%: 0.86-0.95; עיבור אורכי כללי מוחלט [Global longitudinal strain]: 0.92 לכל עלייה של 1%, רווח בר-סמך 95%: 0.89-0.96; מהירות סיסטולית של הטבעת הטריקוספידלית: 0.94 לכל עלייה של 1 ס"מ בשנייה, רווח בר-סמך 95%: 0.90-0.98; יחס E/e' ממוצע: 1.03 לכל עלייה של יחידה אחת, רווח בר-סמך 95%: 1.01-1.04).
כמו כן, לאחר 18 חודשים, הטיפול עם וולטיסיראן האט את הירידה בתפקוד הסיסטולי של חדר שמאל וחדר ימין לעומת אינבו (הבדל בממוצע לפי ריבועים פחותים, מקטע פליטה שמאלי 1.6%, רווח בר-סמך 95%: 0.1-3.2; עיבור אורכי כללי 0.7%, רווח בר-סמך 95%: 0.3-1.2; מהירות טבעת טריקוספידלית 0.5 ס"מ בשנייה, רווח בר-סמך 95%: 0.1-0.9). החמרה במדדים אלה בחודש ה-18 היתה קשורה לסיכון מוגבר לתוצא הראשוני.
החוקרים מסכמים כי מדדים אקוקרדיוגרפיים של תפקוד סיסטולי ודיאסטולי דו-חדרי מספקים מידע פרוגנוסטי מובהק מעבר לדירוג המרכז הלאומי לעמילואידוזיס בקרב חולי עמילואידוזיס טרנסתירטין לבבי. בנוסף, טיפול עם וולטיסיראן שיפר את התפקוד הדיאסטולי והאט את הירידה בתפקוד הסיסטולי של שני החדרים לאורך 18 חודשים. שיפורים אלה בתפקוד הלב עשויים להסביר חלק מהתועלת הקלינית של התרופה.
מקור:
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
תגובות אחרונות